Share
Najdroższy lek w historii USA kosztuje 850 000 $ (48 milionów rubli) za opakowanie. Zapamiętajcie tę nazwę: Luxturna. Odtąd jest najdroższym lekiem na świecie. Od początku tego roku zostanie uruchomiona przez firmę farmaceutyczną Spark Therapeutics z siedzibą w Filadelfii, która specjalizuje się w terapii genowej..
Źródło: CBS.com
W grudniu 2017 r. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła terapię genową Luxturna w leczeniu rzadkiej dziedzicznej choroby siatkówki - Leber amaprosis. Opracowana przez amerykańską firmę Spark Therapeutics, Luxturna była pierwszą terapią genową, która za pomocą genetycznie zmodyfikowanego wirusa koryguje genom komórki siatkówki bezpośrednio w ciele pacjenta, zapewniając częściowe przywrócenie wzroku.
Gen RPE65 koduje wytwarzanie enzymu niezbędnego do prawidłowego widzenia i jest odpowiedzialny za tworzenie receptorów światła w oczach, ale jeśli dana osoba otrzyma jego wadliwą kopię, spowoduje to LeA Amaurosis lub barwnikowe zapalenie siatkówki. Obie choroby powodują osłabienie wzroku i ryzyko ślepoty. Zbawienie może być terapią genową.
Luxturna jest rozwiązaniem z genetycznie zmodyfikowanym wirusem, który przenosi "prawidłowy" gen PRE65. Wirus jest wstrzykiwany bezpośrednio do gałki ocznej i rozpoczyna produkcję skorygowanego enzymu w siatkówce. Operacja trwa tylko 45 minut. Podaje się, że pojedyncza dawka leku. Pakiet będzie zawierał dwie dawki - jedną na każde oko (czyli 425 tysięcy dolarów na dawkę).
Testy dowiodły, że Luxturna naprawdę przywraca wzrok tym, którzy mają rzadką postać odziedziczonej ślepoty. Szacuje się, że około dwóch tysięcy osób jest zmuszonych żyć z tą diagnozą w USA.
Początkowo Spark Therapeutics zamierzał wydać lek na rynek za cenę miliona dolarów, ale firmy ubezpieczeniowe przekonały ją, by nieco zmniejszyła tę kwotę. W Ameryce większość leków na receptę jest przynajmniej częściowo opłacana przez ubezpieczycieli zdrowotnych..
I choć jest to ogromna cena za lek, Luxturna jest prawdziwym przełomem w medycynie, ponieważ terapia genowa może pomóc w walce z chorobami dziedzicznymi i rakiem, z których większość zaczyna się od uszkodzenia DNA..
Do chwili obecnej najdroższy lek na świecie był stosowany w Europie, ale nie na podstawie licencji udzielonej przez Stany Zjednoczone, produkt terapii genowej Glybera firmy uniQure. Kosztował 1,2 miliona dolarów. Jednak w ubiegłym roku zostało ono umorzone z powodu niewystarczającego popytu. Lek ten jest przeznaczony do terapii genowej rzadkiej choroby dziedzicznej - niedoboru enzymu lipoproteinazy..
Legal Technique